Las neuropatías ópticas hereditarias (HONs) como la atrofia óptica dominante (DOA) y la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON) son enfermedades mitocondriales caracterizadas por una pérdida degenerativa de las células ganglionares de la retina (RGCs) y son una causa de ceguera en todo el mundo. Hasta la fecha, solo existen tratamientos limitados que modifican la enfermedad para estos trastornos. El descubrimiento de la tecnología de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) ha abierto varias oportunidades prometedoras en el campo de la investigación de HON y la búsqueda de enfoques terapéuticos. Esta revisión sistemática se centra en las dos HONs más frecuentes (LHON y DOA) y en los estudios recientes relacionados con la aplicación de la tecnología de iPSC humanas en combinación con la tecnología de biomateriales para su uso potencial en el desarrollo de terapias de reemplazo de RGC con el objetivo final de mejorar o incluso restaurar la visión de los pacientes con HON. Con este propósito, la combinación de biomateriales naturales y sintéticos modificados con péptidos, factores neurotróficos y otros compuestos de bajo a medio peso molecular, imitando las matrices extracelulares oculares, con células progenitoras retinianas derivadas de iPSC humanas tiene un enorme potencial para ser explotado en un futuro cercano para la generación de poblaciones de RGC trasplantables.