La proteína de unión al ARN Musashi-1 (MSI1) promueve la capacidad de stemness durante el desarrollo y el cáncer. Al controlar la degradación y traducción del ARNm objetivo, MSI1 está implicada en la regulación de características del cáncer como el ciclo celular o la señalización de Notch. De este modo, la proteína potencia el crecimiento del cáncer y la resistencia a la terapia en regímenes estándar. Debido a su patrón de expresión específico y diversas funciones, MSI1 representa un objetivo interesante para la terapia del cáncer en el futuro. En esta revisión, resumimos hallazgos previos sobre las implicaciones de MSI1 en procesos de desarrollo de otros organismos. Revisamos la expresión de MSI1 en un conjunto de cánceres sólidos, describimos detalles mecánicos e implicaciones en las vías de características del cáncer asociadas a MSI1 y destacamos la investigación actual en el desarrollo de fármacos identificando los primeros inhibidores dirigidos a MSI1 con actividad antitumoral.