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Modelo predictivo de la respuesta a gemtuzumab ozogamicina en la leucemia mieloide aguda infantil sobre la supervivencia libre de eventos: análisis de datos basado en el ensayo AAML0531

Autores: Qiu, Kun-Yin; Liao, Xiong-Yu; Fang, Jian-Pei; Zhou, Dun-Hua

Idioma: Inglés

Editor: MDPI

Año: 2025

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Acceso abierto

Artículo científico
2025

Modelo predictivo de la respuesta a gemtuzumab ozogamicina en la leucemia mieloide aguda infantil sobre la supervivencia libre de eventos: análisis de datos basado en el ensayo AAML0531


Categoría

Ingeniería y Tecnología

Subcategoría

Bioingeniería

Palabras clave

Desarrollado
Leucemia mieloide aguda pediátrica
Gemtuzumab ozogamicina
Nomograma
Supervivencia libre de eventos
Análisis de curva de decisión

Licencia

CC BY-SA – Atribución – Compartir Igual

Consultas: 30

Citaciones: Sin citaciones


Descripción
Buscamos desarrollar un nomograma simple y una calculadora en línea que pueda identificar la subpoblación óptima de pacientes pediátricos con leucemia mieloide aguda (LMA) que se beneficiarían más de la terapia con gemtuzumab ozogamicina (GO). Dentro del marco del ensayo aleatorio de fase AAML0531 para GO, se calculó la probabilidad de supervivencia libre de eventos (EFS) utilizando un nomograma basado en predictores para evaluar el impacto del tratamiento con GO en la EFS en relación con las características basales. El rendimiento del nomograma se evaluó mediante el área bajo la curva característica de operación del receptor (AUC) y la curva de calibración con 500 validaciones de remuestreo bootstrap. Se realizó un análisis de curva de decisión (DCA) para evaluar la utilidad clínica del nomograma. Un total de 705 pacientes fueron asignados aleatoriamente a dos grupos: el grupo Sin-GO (n = 358) y el grupo GO (n = 347). Realizamos un modelo de nomograma para la EFS entre la LMA infantil. El AUC (estadístico C) del nomograma fue de 0,731 (IC del 95%: 0,614-0,762) en el grupo de desarrollo y de 0,700 (IC del 95%: 0,506-0,889) en el grupo de validación. El DCA mostró que el modelo en los grupos de desarrollo y validación tuvo un beneficio neto cuando los umbrales de riesgo fueron de 0 a 0,75 y de 0 a 0,75, respectivamente. Notablemente, surgió una observación intrigante en la que los pacientes pediátricos con LMA mostraron un resultado favorable en el grupo GO cuando la probabilidad predicha de EFS a 5 años era inferior al 60%, demostrando una EFS superior en comparación con el grupo Sin-GO. Hemos desarrollado un nomograma y una calculadora en línea que se pueden utilizar para predecir la EFS entre la LMA infantil basada en el ensayo AAML0531, y esto podría ayudar a decidir qué pacientes pueden beneficiarse de GO.

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