La atrofia muscular espinal es una enfermedad genética muy grave que afecta principalmente a recién nacidos, niños pequeños y jóvenes adultos. Causa pérdida de movimiento y, en algunos casos, muerte por insuficiencia respiratoria. Actualmente, hay tres tratamientos farmacológicos disponibles para alterar el curso de la enfermedad. Sin embargo, se necesitan estrategias de tratamiento mejoradas y novedosas para mejorar los resultados y el bienestar de los pacientes.