Los intervalos de confianza para evaluar la no inferioridad con sensibilidad de ensayo en un ensayo de tres brazos con puntos finales distribuidos normalmente
Autores: Tang, Niansheng; Liang, Fan
Idioma: Inglés
Editor: MDPI
Año: 2022
Acceso abierto
Artículo científico
2022
Los intervalos de confianza para evaluar la no inferioridad con sensibilidad de ensayo en un ensayo de tres brazos con puntos finales distribuidos normalmente
Categoría
Matemáticas
Subcategoría
Matemáticas generales
Palabras clave
Intervalo de confianza
Margen de no inferioridad
Sensibilidad del ensayo
Ensayo de tres brazos
IC simultáneos
Método fiducial generalizado
Licencia
CC BY-SA – Atribución – Compartir Igual
Consultas: 32
Citaciones: Sin citaciones
Varios enfoques, incluyendo la prueba de hipótesis y la construcción de intervalos de confianza (IC), se han propuesto para evaluar la no inferioridad y la sensibilidad del ensayo a través de una fracción conocida o un margen preespecificado en ensayos de tres brazos con puntos finales continuos o discretos. Sin embargo, hay poco trabajo realizado en la construcción del margen de no inferioridad a partir de datos históricos y en IC generalizados simultáneos (ICGS) en un ensayo de tres brazos con puntos finales distribuidos normalmente. Basándonos en el método fiducial generalizado y el método cuadrado y sumar, proponemos dos IC simultáneos para evaluar la no inferioridad y la sensibilidad del ensayo en un ensayo de tres brazos. Para comparación, también consideramos el IC simultáneo tipo Wald de Bonferroni y el IC simultáneo de bootstrap paramétrico. Se proporciona un algoritmo para evaluar el tamaño de muestra óptimo para alcanzar la potencia preespecificada. Se realizan estudios de simulación para investigar el rendimiento de los IC propuestos en términos de sus probabilidades de cobertura empírica. Se ilustra un ejemplo tomado del estudio de pacientes con asma leve utilizando los IC simultáneos propuestos. Los resultados empíricos muestran que el método fiducial generalizado propuesto y el método cuadrado y sumar se comportan mejor que los otros dos IC comparados.
Descripción
Varios enfoques, incluyendo la prueba de hipótesis y la construcción de intervalos de confianza (IC), se han propuesto para evaluar la no inferioridad y la sensibilidad del ensayo a través de una fracción conocida o un margen preespecificado en ensayos de tres brazos con puntos finales continuos o discretos. Sin embargo, hay poco trabajo realizado en la construcción del margen de no inferioridad a partir de datos históricos y en IC generalizados simultáneos (ICGS) en un ensayo de tres brazos con puntos finales distribuidos normalmente. Basándonos en el método fiducial generalizado y el método cuadrado y sumar, proponemos dos IC simultáneos para evaluar la no inferioridad y la sensibilidad del ensayo en un ensayo de tres brazos. Para comparación, también consideramos el IC simultáneo tipo Wald de Bonferroni y el IC simultáneo de bootstrap paramétrico. Se proporciona un algoritmo para evaluar el tamaño de muestra óptimo para alcanzar la potencia preespecificada. Se realizan estudios de simulación para investigar el rendimiento de los IC propuestos en términos de sus probabilidades de cobertura empírica. Se ilustra un ejemplo tomado del estudio de pacientes con asma leve utilizando los IC simultáneos propuestos. Los resultados empíricos muestran que el método fiducial generalizado propuesto y el método cuadrado y sumar se comportan mejor que los otros dos IC comparados.