Identificación de subgrupos en datos de resultados de supervivencia basada en la medición de la probabilidad de concordancia
Autores: An, Shengli; Zhang, Peter; Fang, Hong-Bin
Idioma: Inglés
Editor: MDPI
Año: 2023
Acceso abierto
Artículo científico
2023
Identificación de subgrupos en datos de resultados de supervivencia basada en la medición de la probabilidad de concordancia
Categoría
Matemáticas
Subcategoría
Matemáticas generales
Palabras clave
Subgrupo
Efecto del tratamiento
Ensayo clínico aleatorizado
Tiempo de supervivencia
Modelo de cura mixta
Covariables
Licencia
CC BY-SA – Atribución – Compartir Igual
Consultas: 30
Citaciones: Sin citaciones
Identificar un subgrupo de pacientes que puedan tener un efecto de tratamiento mejorado en un ensayo clínico aleatorizado ha recibido una atención creciente recientemente. Para los resultados de tiempo hasta el evento, es un desafío definir la efectividad de un tratamiento y elegir un punto de tiempo de corte para identificar la membresía del subgrupo, especialmente en ensayos en los que los dos brazos de tratamiento no difieren en la supervivencia global. En este documento, proponemos un modelo de cura mixto para identificar un subgrupo para un nuevo tratamiento que fue comparado con un tratamiento clásico (o placebo) en un ensayo clínico aleatorizado con respecto al tiempo de supervivencia. Utilizando la medida de probabilidad de concordancia (índice c), proponemos una estadística para probar la existencia de subgrupos con tratamientos efectivos en el brazo de tratamiento. Posteriormente, el subgrupo se define por un número limitado de covariables basadas en el área bajo la curva (AUC) estimada. El rendimiento de este método en diferentes escenarios se evalúa a través de estudios de simulación. También se proporciona un ejemplo de datos reales para ilustración.
Descripción
Identificar un subgrupo de pacientes que puedan tener un efecto de tratamiento mejorado en un ensayo clínico aleatorizado ha recibido una atención creciente recientemente. Para los resultados de tiempo hasta el evento, es un desafío definir la efectividad de un tratamiento y elegir un punto de tiempo de corte para identificar la membresía del subgrupo, especialmente en ensayos en los que los dos brazos de tratamiento no difieren en la supervivencia global. En este documento, proponemos un modelo de cura mixto para identificar un subgrupo para un nuevo tratamiento que fue comparado con un tratamiento clásico (o placebo) en un ensayo clínico aleatorizado con respecto al tiempo de supervivencia. Utilizando la medida de probabilidad de concordancia (índice c), proponemos una estadística para probar la existencia de subgrupos con tratamientos efectivos en el brazo de tratamiento. Posteriormente, el subgrupo se define por un número limitado de covariables basadas en el área bajo la curva (AUC) estimada. El rendimiento de este método en diferentes escenarios se evalúa a través de estudios de simulación. También se proporciona un ejemplo de datos reales para ilustración.