El factor de crecimiento nervioso (NGF) es un péptido neurotrófico ampliamente reconocido por su capacidad para regular el crecimiento y la supervivencia de neuronas sensoriales periféricas, simpáticas y colinérgicas centrales. Las propiedades pro-supervivencia y regenerativas de los factores neurotróficos proponen un potencial terapéutico en una amplia gama de enfermedades cerebrales, y el NGF, en particular, ha surgido como un tratamiento potencial alentador. En esta revisión, se intentará un resumen de los estudios clínicos sobre el NGF y sus efectos terapéuticos publicados hasta la fecha, con un interés específico en el contexto pediátrico. El NGF se ha estudiado en trastornos neurológicos como la encefalopatía hipóxico-isquémica, lesiones cerebrales traumáticas, enfermedades neuroconductuales y neurodesarrollo, malformaciones congénitas, infecciones cerebrales, y en enfermedades oncológicas y oculares. Se destaca el potencial del NGF para apoyar la supervivencia neuronal, la reparación y la plasticidad en estos contextos. Se discuten las estrategias terapéuticas emergentes para la administración de NGF, incluyendo la administración intranasal así como métodos avanzados basados en nanotecnología. Estas técnicas tienen como objetivo mejorar la biodisponibilidad del NGF y la especificidad del objetivo, optimizando los resultados terapéuticos mientras se minimizan los efectos secundarios sistémicos. Al sintetizar la investigación actual, esta revisión subraya la promesa y los desafíos de las terapias basadas en NGF en neurología pediátrica, abogando por una innovación continua en los métodos de entrega para aprovechar completamente el potencial terapéutico del NGF.