El oncogén de tirosina quinasa activado de forma constitutiva juega un papel clave en el desarrollo y mantenimiento de la leucemia mieloide crónica en humanos, y determina la mayoría de las características de esta leucemia. Por esta razón, los inhibidores de tirosina quinasa son el tratamiento de primera línea, ofreciendo a la mayoría de los pacientes una expectativa de vida similar a la de una persona sana equivalente. Sin embargo, dado que el oncogén permanece intacto, la medicación oral de por vida es esencial, aunque esto desencadena efectos adversos en muchos pacientes. Además, las células madre leucémicas permanecen en quiescencia y se observa resistencia en aproximadamente el 25% de los pacientes. Por lo tanto, aún se necesitan nuevas alternativas terapéuticas. En este escenario, la interrupción/eliminación de la secuencia oncogénica podría ser una opción terapéutica efectiva. La aparición de la tecnología CRISPR (repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas) puede ofrecer un tratamiento definitivo basado en su capacidad para inducir una ruptura específica de doble cadena de ADN. Además, tiene la ventaja de proporcionar una eliminación completa y permanente del oncogén, mientras que los inhibidores de tirosina quinasa (TKIs) solo aseguran que la oncoproteína esté inactivada durante el tratamiento. CRISPR/Cas9 corta el ADN de manera específica en la secuencia, lo que hace posible desactivar oncogenes de una manera que no era factible anteriormente en humanos. Esta revisión describe la enfermedad de leucemia mieloide crónica (LMC) y los principales avances en el campo de la edición del genoma por los cuales puede ser tratada en el futuro.