Los trastornos del neurodesarrollo (TND) comprenden un grupo diverso de enfermedades, incluyendo el retraso en el desarrollo, el trastorno del espectro autista (TEA), la discapacidad intelectual (DI) y el trastorno por déficit de atención/hiperactividad (TDAH). Los TND son causados por un desarrollo cerebral aberrante debido a factores genéticos y ambientales. Para establecer enfoques terapéuticos específicos y curativos, es indispensable obtener una comprensión mecánica precisa de la patogénesis celular y molecular de los TND. Se ha informado recientemente que las mutaciones de y , dos factores de transcripción de dedos de zinc ultra-conservados y estrechamente relacionados, están asociadas con TND, incluyendo el retraso en el desarrollo, el TEA y la DI, así como defectos morfogenéticos como la hipoplasia cerebelosa. En ratones, se sabe que los factores de transcripción Bcl11 orquestan varios procesos celulares durante el desarrollo cerebral, por ejemplo, la proliferación de células progenitoras neuronales, la migración neuronal y la diferenciación, así como la integración de neuronas en circuitos funcionales. Los defectos de desarrollo observados tanto en ratones como en humanos muestran similitudes sorprendentes, lo que sugiere que los ratones knockout de Bcl11 proporcionan excelentes modelos para analizar enfermedades humanas. Esta revisión ofrece una visión general completa de las funciones celulares y moleculares de Bcl11a y b y vincula la investigación experimental con los TND correspondientes observados en humanos. Además, esboza trayectorias para futuras investigaciones traslacionales que pueden ayudar a comprender mejor la base molecular de los TND dependientes de Bcl11, así como a concebir enfoques terapéuticos específicos para la enfermedad.