Diseños óptimos compuestos para ensayos clínicos en medicina personalizada
Autores: Duarte, Belmiro P. M.; Atkinson, Anthony C.; Pedrosa, David; van Munster, Marlena
Idioma: Inglés
Editor: MDPI
Año: 2024
Acceso abierto
Artículo científico
2024
Diseños óptimos compuestos para ensayos clínicos en medicina personalizada
Categoría
Matemáticas
Subcategoría
Matemáticas generales
Palabras clave
Ensayos clínicos
Diseños óptimos
Covariables
Medicina personalizada
Requisitos éticos
Información recopilada
Licencia
CC BY-SA – Atribución – Compartir Igual
Consultas: 31
Citaciones: Sin citaciones
Consideramos diseños óptimos para ensayos clínicos cuando la varianza de la respuesta depende del tratamiento y se incluyen covariables en el modelo de respuesta. Estos diseños son generalizaciones de la asignación de Neyman, y comúnmente empleados en la medicina personalizada donde las covariables externas afectan linealmente la respuesta. A menudo, estos diseños tienen como objetivo maximizar la cantidad de información recopilada pero no logran cumplir con los requisitos éticos. Analizamos diseños óptimos compuestos que maximizan un criterio ponderando la cantidad de información y la recompensa de asignar a los pacientes al tratamiento más efectivo/menos arriesgado. Desarrollamos una representación general para la asignación estática (a priori) y proponemos una formulación de programación semidefinida (SDP) para respaldar su cálculo numérico. Este enfoque se extiende asumiendo que la varianza y los parámetros de la respuesta de todos los tratamientos son desconocidos y se implementa un esquema de diseño óptimo secuencial adaptativo que se utiliza para la demostración. Los diseños puramente teóricos de información para la misma asignación han sido abordados en otros lugares, y los utilizamos para respaldar las técnicas aplicadas a los diseños compuestos.
Descripción
Consideramos diseños óptimos para ensayos clínicos cuando la varianza de la respuesta depende del tratamiento y se incluyen covariables en el modelo de respuesta. Estos diseños son generalizaciones de la asignación de Neyman, y comúnmente empleados en la medicina personalizada donde las covariables externas afectan linealmente la respuesta. A menudo, estos diseños tienen como objetivo maximizar la cantidad de información recopilada pero no logran cumplir con los requisitos éticos. Analizamos diseños óptimos compuestos que maximizan un criterio ponderando la cantidad de información y la recompensa de asignar a los pacientes al tratamiento más efectivo/menos arriesgado. Desarrollamos una representación general para la asignación estática (a priori) y proponemos una formulación de programación semidefinida (SDP) para respaldar su cálculo numérico. Este enfoque se extiende asumiendo que la varianza y los parámetros de la respuesta de todos los tratamientos son desconocidos y se implementa un esquema de diseño óptimo secuencial adaptativo que se utiliza para la demostración. Los diseños puramente teóricos de información para la misma asignación han sido abordados en otros lugares, y los utilizamos para respaldar las técnicas aplicadas a los diseños compuestos.