Desbloqueando la Edición del Genoma: Avances y Obstáculos en las Tecnologías de Entrega de CRISPR/Cas
Autores: Kaupbayeva, Bibifatima; Tsoy, Andrey; Safarova (Yantsen), Yuliya; Nurmagambetova, Ainetta; Murata, Hironobu; Matyjaszewski, Krzysztof; Askarova, Sholpan
Idioma: Inglés
Editor: MDPI
Año: 2024
Acceso abierto
Artículo científico
2024
Desbloqueando la Edición del Genoma: Avances y Obstáculos en las Tecnologías de Entrega de CRISPR/Cas
Categoría
Ciencias de los Materiales
Subcategoría
Materiales para aplicaciones biomédicas
Palabras clave
Crispr
Cas9
Edición genética
Edición del genoma
Regulación genética
Métodos de entrega
Licencia
CC BY-SA – Atribución – Compartir Igual
Consultas: 36
Citaciones: Sin citaciones
CRISPR/Cas9 (repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas asociadas con la proteína 9) fue identificado por primera vez como un componente del sistema inmunológico adaptativo bacteriano y posteriormente se ingenió como una herramienta de edición del genoma. El avance clave en este campo llegó con la realización de que CRISPR/Cas9 podría usarse en células de mamíferos para permitir una edición genética transformadora. Esta tecnología se ha convertido desde entonces en una herramienta vital para diversas manipulaciones genéticas, incluyendo la eliminación de genes, mutaciones puntuales de inserción y regulación genética tanto a niveles transcripcionales como post-transcripcionales. CRISPR/Cas9 tiene un gran potencial en la medicina humana, particularmente para curar trastornos genéticos. Sin embargo, a pesar de la innovación y el avance significativos en la edición del genoma, la tecnología aún presenta limitaciones críticas, como efectos fuera del objetivo, problemas de inmunogenicidad, consideraciones éticas, obstáculos regulatorios y la necesidad de métodos de entrega eficientes. Para superar estos obstáculos, los esfuerzos se han centrado en crear nucleasas Cas9 más precisas y confiables y en explorar métodos de entrega innovadores. Recientemente, los biomateriales funcionales y los portadores sintéticos han mostrado un gran potencial como vehículos de entrega efectivos para los componentes de CRISPR/Cas9. En esta revisión, intentamos proporcionar una encuesta completa de las estrategias de entrega de CRISPR-Cas9 existentes, incluyendo entrega viral, entrega basada en biomateriales, portadores sintéticos y técnicas de entrega físicas. Subrayamos la urgente necesidad de sistemas de entrega efectivos para desbloquear completamente el poder de la tecnología CRISPR/Cas9 y realizar una transición fluida de la investigación de laboratorio a las aplicaciones clínicas.
Descripción
CRISPR/Cas9 (repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas asociadas con la proteína 9) fue identificado por primera vez como un componente del sistema inmunológico adaptativo bacteriano y posteriormente se ingenió como una herramienta de edición del genoma. El avance clave en este campo llegó con la realización de que CRISPR/Cas9 podría usarse en células de mamíferos para permitir una edición genética transformadora. Esta tecnología se ha convertido desde entonces en una herramienta vital para diversas manipulaciones genéticas, incluyendo la eliminación de genes, mutaciones puntuales de inserción y regulación genética tanto a niveles transcripcionales como post-transcripcionales. CRISPR/Cas9 tiene un gran potencial en la medicina humana, particularmente para curar trastornos genéticos. Sin embargo, a pesar de la innovación y el avance significativos en la edición del genoma, la tecnología aún presenta limitaciones críticas, como efectos fuera del objetivo, problemas de inmunogenicidad, consideraciones éticas, obstáculos regulatorios y la necesidad de métodos de entrega eficientes. Para superar estos obstáculos, los esfuerzos se han centrado en crear nucleasas Cas9 más precisas y confiables y en explorar métodos de entrega innovadores. Recientemente, los biomateriales funcionales y los portadores sintéticos han mostrado un gran potencial como vehículos de entrega efectivos para los componentes de CRISPR/Cas9. En esta revisión, intentamos proporcionar una encuesta completa de las estrategias de entrega de CRISPR-Cas9 existentes, incluyendo entrega viral, entrega basada en biomateriales, portadores sintéticos y técnicas de entrega físicas. Subrayamos la urgente necesidad de sistemas de entrega efectivos para desbloquear completamente el poder de la tecnología CRISPR/Cas9 y realizar una transición fluida de la investigación de laboratorio a las aplicaciones clínicas.