Los centros para la detección de compuestos biológicamente activos y bibliotecas genómicas se están volviendo comunes en el ámbito académico y han permitido a los investigadores dedicados a desarrollar estrategias para el tratamiento de enfermedades o interesados en estudiar un fenómeno biológico tener acceso sin precedentes a bibliotecas que, hasta hace pocos años, solo eran accesibles por empresas farmacéuticas. Como resultado, se han identificado nuevos fármacos y objetivos genéticos para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), el más prominente de los trastornos neuromusculares que afectan a los niños. Aunque el trabajo aún se encuentra en una etapa temprana, los resultados obtenidos hasta la fecha son alentadores y demuestran la importancia que estos centros pueden tener en el avance de estrategias terapéuticas para la DMD, así como para otras enfermedades. Esta revisión proporcionará un resumen del estado y los avances realizados hacia el desarrollo de una cura para este trastorno e implementando tecnologías de cribado de alto rendimiento (HTS) como la principal fuente de descubrimiento. A medida que más instituciones académicas obtienen acceso a HTS como una valiosa herramienta de descubrimiento, es probable que la identificación de nuevas moléculas biológicamente activas crezca. Además, la presencia en el ámbito académico de expertos en diferentes aspectos de la enfermedad ofrecerá la oportunidad de desarrollar nuevos ensayos capaces de identificar nuevos objetivos a seguir como opciones terapéuticas potenciales. Estos ensayos representarán una excelente fuente que será utilizada por las empresas farmacéuticas para el cribado de bibliotecas más grandes, proporcionando la oportunidad de establecer fuertes colaboraciones entre los sectores privado y académico y maximizando las posibilidades de llevar a la clínica nuevos fármacos para el tratamiento de la DMD.