La hormona antimülleriana (AMH) pertenece a la familia TGF-beta y juega un papel clave durante el desarrollo sexual fetal. Varios informes han descrito la expresión del receptor tipo II de AMH (AMHRII) en cánceres ginecológicos humanos, incluidos los tumores ováricos. Según los resultados de qRT-PCR confirmados por experimentos específicos de hibridación in situ (ISH), el ARNm de AMHRII se expresa en un número extremadamente restringido de tejidos normales. Al realizar ISH en un microarray de tejidos de muestras de tumores sólidos, se detectó inesperadamente el ARNm de AMHRII en varios cánceres primarios no ginecológicos, incluidos los cánceres de pulmón, mama, cabeza y cuello, y colorrectales. La expresión de la proteína AMHRII, evaluada por inmunohistoquímica (IHC), se detectó en aproximadamente el 70% de los cánceres epiteliales de ovario. Usando el mismo protocolo de IHC en más de 900 muestras congeladas que cubren 18 tipos diferentes de cáncer, detectamos la expresión de AMHRII en más del 50% de los hepatocarcinomas, cánceres colorrectales, de pulmón y renales. No se observó expresión de AMHRII en muestras de tumores neuroendocrinos de pulmón ni en muestras de linfoma no Hodgkin. Análisis complementarios por inmunofluorescencia y citometría de flujo confirmaron la detección de AMHRII en un panel de cánceres de ovario y colorrectales que mostraban niveles de expresión comparables con valores medios de 39,000 y 50,000 receptores de AMHRII por célula, respectivamente. En general, nuestros resultados sugieren que este receptor embrionario podría ser un objetivo adecuado para tratar tumores que expresan AMHRII con un agente selectivo anti-AMHRII como el murlentamab, también llamado 3C23K o GM102. Esta posible intervención terapéutica fue confirmada in vivo al mostrar actividad antitumoral de murlentamab contra cáncer colorrectal y hepatocarcinoma derivados de pacientes en modelos de xenoinjertos (PDX) que expresan AMHRII.